Впервые ученые смогли в пробирке излечить синдром Дауна

Вполне возможно, что уже очень скоро одно из самых сложных врожденных заболеваний - синдром Дауна, можно будет излечить при помощи генной терапии. Американские биологи смогли в лабораторных условиях "выключить" лишнюю хромосому, которая приводит к развитию такой патологии.

Синдром Дауна - это следствие генной мутации, которая возникает еще на стадии формирования эмбриона. Патология обуславливается наличием дополнительной хромосомы. У человека обычно 46 хромосом, у тех, кто имеет синдром Дауна - их 47, у 95% больных при этом наблюдается стандартная трисомия, то есть в ней вместо нормальных двух имеется три копии. Пока еще науке неизвестно, почему же это нарушение происходит, которое сказывается на умственном и физическом развитии человека. Синдром Дауна, как и целый ряд иных генетических аномалий, не поддается лечению.

Специалисты Массачусетского университета смогли сделать то, что казалось совершенно невозможным до этих пор. В ходе проводимых ими экспериментов с клетками, которые они взяли у людей с синдромом Дауна, впервые им удалось подавить деятельность лишней хромосомы, таким образом, исправив "генетическую ошибку природы".

На пути к разработке терапии для лечения такого заболевания это первый и уверенный шаг.